Terapia genética revolucionária oferece esperança para cancros incuráveis

Adolescente britânica é a primeira pessoa no mundo a ser tratada através de uma tecnologia chamada edição de base que pode transformar a medicina do cancro

Os cientistas no Reino Unido utilizaram um novo tipo revolucionário de terapia genética para tratar uma jovem doente com leucemia linfoblástica aguda das células T. A administração da técnica – uma novidade mundial – suscitou esperanças de que em breve poderia ajudar a combater outros cancros infantis e doenças graves.

Alyssa, de Leicester, tinha sido submetida a quimioterapia e a um transplante de medula óssea, numa tentativa de combater a sua leucemia, sem sucesso. Sem mais tratamentos disponíveis, as perspetivas para a criança de 13 anos eram sombrias, avança o “The Guardian”.

Mas, acrescenta o site, depois de receber uma infusão de células T doadas, alteradas utilizando uma nova tecnologia conhecida como edição de base, Alyssa está a recuperar e está em remissão há seis meses.

Agora a equipa do hospital da Great Ormond Street (Gosh) de Londres que tratou Alyssa prepara-se para recrutar mais 10 pacientes com leucemia linfoblástica aguda das células T, que também já esgotaram todos os tratamentos convencionais, para mais ensaios. Se estes forem bem-sucedidos, espera-se que as células de base editadas possam ser dadas a doentes afetados por outros tipos de leucemia e outras doenças.

“Esta é a nossa engenharia celular mais sofisticada até agora, e prepara o caminho para outros novos tratamentos e, em última análise, melhores futuros para as crianças doentes”, disse o professor imunologista Waseem Qasim, um dos líderes do projeto, citado pelo “The Guardian”, que vai apresentar os resultados do ensaio na reunião da Sociedade Americana de Hematologia em Nova Orleães este fim-de-semana.

A leucemia linfoblástica aguda das células T, é um cancro que afeta uma classe de glóbulos brancos conhecidos como células T. Estas não se desenvolvem adequadamente e crescem demasiado depressa, interferindo com o crescimento das células sanguíneas no corpo. Os tratamentos padrões incluem transplantes de medula óssea e quimioterapia. No caso de Alyssa, estes “não conseguiram travar o progresso da doença e a sua única opção parecia ser o tratamento paliativo”, revela o site.

No entanto, acrescenta, os recentes progressos na terapia celular “ofereceram um novo método para enfrentar a sua condição”. As células T foram recolhidas de um doador saudável e alteradas para que pudessem matar outras células T, incluindo as suas células de leucemia. Isto foi feito utilizando a edição de base, que permite aos cientistas fazer uma única alteração nos milhares de milhões de letras de ADN que compõem o código genético de uma pessoa.

Outras tecnologias podem conseguir tais alterações minúsculas, mas estão associadas a mais efeitos secundários. Isto é menos um problema com a edição de base e permitiu à equipa de Gosh fazer uma série de alterações separadas às células T doadas. Estas alterações complexas foram necessárias para assegurar que as células T realinhadas apenas atacavam as células T leucémicas e não se destruíam umas às outras através de “fogo amigo”. Também permitiram que as células funcionassem após a quimioterapia e também evitaram que afetassem células normais.

Após os seus tratamentos originais, Alyssa nunca conseguiu uma remissão completa, mas com a terapia celular de base e um segundo transplante de medula óssea para restaurar o seu sistema imunitário, está livre de leucemia há mais de seis meses.

“Os médicos disseram que os primeiros seis meses são os mais importantes”, disse a sua mãe Kiona.

O ponto crucial é que a terapia de Alyssa foi baseada em células T doadas que podem ser editadas, pelo que a correspondência entre doadores não é um problema. “Esta é uma terapia celular universal ‘off the shelf’ e – se for replicada – marcará um enorme passo em frente neste tipo de tratamentos”, disse Louise Jones do Conselho de Investigação Médica, que financiou o projeto.